此次获批主要是基于一项单臂、多中心、关键性II期临床研究，该试验的主要终点为独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。截止到2021年7月10日，本试验共入组108名患者，其中68名经中心实验室或研究中心确认MSI-H的患者被纳入主要疗效分析人群。主要疗效分析人群中，经IRRC评估的ORR为39.7%（95%CI：28.03，52.30; 3例完全缓解，24例部分缓解）。研究结果表明，H药单药治疗既往标准治疗失败的、不可切除或转移性MSI-H实体瘤获益显著，达到预设的主要终点标准，且具有良好的安全性和耐受性。该项临床试验结果以口头汇报形式于第24届全国临床肿瘤学大会暨2021年CSCO学术年会上首次发布。

     “微卫星 (Microsatellite)” 是基因中的一类短串联重复DNA序列，在DNA复制时插入或缺失引起微卫星序列长度的改变，被称为微卫星不稳定（Microsatellite Instability, MSI）[1] 。大量研究表明，MSI与肿瘤的发生密切相关，在临床实践中，MSI已成为部分实体瘤预后和制定辅助治疗方案的重要生物标志物。在MSI的分类中，2种或2种以上位点改变被称为微卫星高度不稳定(MSI-H)，常见于子宫内膜癌、结直肠癌、胃癌等癌症，此类患者通常对于免疫检查点抑制剂有较高的应答率[2-3]，PD-1/PD-L1作为重要的免疫抑制分子对于MSI-H特征型实体瘤患者具有较好的治疗效果。据统计，中国每年新发MSI-H肿瘤患者逾30万[4]，其中部分患者缺乏有效治疗，并且，目前我国鲜有针对MSI-H晚期实体瘤获批的PD-1抑制剂，临床治疗需求远未被满足。H药的“横空出世”为国内治疗该适应症再添“利器”，将在实际临床中以独特的创新和高品质提升肿瘤临床诊疗能力，实现患者获益最大化，推动构建肿瘤防治体系建设。